細胞療法はパーキンソン病の運動機能改善と安全性に有望性を示している

2025 年 10 月 5 日

ホノルル、ハワイ、アメリカ合衆国 米国ハワイ州ホノルルで開催された国際パーキンソン病・運動障害会議で発表された 2 つの研究によると、ドーパミン作動性細胞移植に関する予備的調査結果では、パーキンソン病 (PD) 患者に対する安全性と有効性に関して好ましい傾向が報告されています。

パーキンソン病（PD）は、中脳、特に黒質におけるドーパミン作動性ニューロンの喪失により、細胞補充療法の適切な候補と長年考えられてきました。これらのニューロンの喪失は、PD特有の運動症状および非運動症状を引き起こし、対症療法に対する反応が徐々に低下します。幹細胞療法は、線条体内移植によってドーパミン作動性ニューロンを補充することを目的としています。

SarvaらおよびNaらによる2つの研究では、パーキンソン病（PD）患者計24名を対象に、2種類の異なるドパミン作動性幹細胞株の使用について検討しました。患者は、両側の被殻内に高用量または低用量の単回注射を受けました。両研究において、高用量群では運動機能の改善がより良好であったのに対し、低用量群では変化が見られませんでした。重篤な関連有害事象は報告されていません。

「30年以上前にスウェーデンで行われた先駆的な研究では、胎児組織移植がパーキンソン病（PD）の臨床的利益をもたらす可能性が示唆されていました」と、カロリンスカ研究所臨床神経科学部門の神経学教授兼PIであるペル・スヴェニングソン医学博士は述べています。「しかし、ヒト胎児中脳組織の入手困難さと、移植誘発性ジスキネジアなどの副作用により、パーキンソン病（PD）の細胞療法には、幹細胞由来のドーパミンニューロンの供給源が必要であることが強調されています。これらの2つの研究では、ヒト胚性幹細胞（hESC）由来ドーパミンニューロンの移植が、パーキンソン病（PD）治療に適した機能特性を発揮する可能性があることが報告されています。」

「サルヴァ氏と同僚らが発表した抄録には、ベムダンエプロセルを用いた公開済みのオープンラベル研究の追跡データが示されている」とスヴェニングソン教授は述べた。ベムダンエプロセルは、パーキンソン病患者の両側被殻に移植されたヒトES細胞由来のドーパミンニューロン前駆細胞製品です。移植後、被殻の18Fluoro-DOPA_PET集積が増加することが示されています。本研究では、ベムダンエプロセル療法は概ね安全であり、患者報告によるオン時間（ジスキネジアは認められず）、オフ時間（MDS-UPDRS Part III OFFスコア）において、ベースラインから有望かつ安定した変化が認められたことが報告されています。Naらによる本抄録は、以前に報告された同種ヒトES細胞由来ドーパミン前駆細胞製品であるA9-DPCの安全性と探索的有効性を評価する単施設、非盲検、用量漸増第1/2a相試験の最初の結果を報告しています。このヒト初回試験では、細胞移植は安全であり、18F-FP-CITが増加することが報告されています。吸収性も向上します。また、用量依存的にMDS-UPDRSパートIII OFFスコアも改善します。

これら2つの幹細胞療法研究のデータは、PDの症状に対する安全性と予備的な有効性を実証しています。ヒトES細胞や人工多能性幹細胞から分化したドーパミンニューロンを用いた他の研究と併せて、これらの研究は、将来的に実施されるより大規模な臨床研究を裏付けるものとなります。

抄録の全文は以下でご覧いただけます。 mdsabstracts.org.

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