LRRK2小分子阻害剤によるヒト脳脊髄液中のLRRK2の減少

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ミルウォーキー、ウィスコンシン州、米国 – MDSバーチャル会議2で発表された研究によると、ロイシンリッチリピートキナーゼ2タンパク質（LRRK2021）をコードする遺伝子の変異は、家族性および散発性パーキンソン病の両方の危険因子として認識されています。LRRK2の機能不全は、パーキンソン病（PD）の発症中にα-シヌクレインの蓄積に影響を及ぼすと報告されています。

本研究では、低分子阻害剤（BIIB2/DNL122およびDNL151）を用いたヒト脳脊髄液中のLRRK201阻害を検討した。先行研究において、これらの阻害剤は末梢標的への十分な結合と安全性を示しており、更なる検討が可能となった。Fraserらは、10日間または28日間の投与期間で実施される2つの二重盲検プラセボ対照試験を設計した。被験者は健常者とパーキンソン病患者であった。被験者からは投与開始時および投与最終日に脳脊髄液を採取し、総LRRKXNUMX濃度を測定した。

ペンシルベニア大学神経学教授であり、ペレルマン医学大学院運動障害部門主任のアンドリュー・シデロウフ氏は、この研究に対し、「LRRK2阻害に基づく、遺伝学的に診断されたパーキンソン病（PD）に対するプレシジョン・メディシン（精密医療）アプローチを、研究室から臨床現場へと移行させたという点で、重要な研究です。結果は、これら2つの密接に関連したLRRK2阻害剤によって、用量依存的にLRRKXNUMX活性が低下することを示し、提案された病態メカニズムに関連する標的への関与を示唆しています。この研究群における安全性プロファイルでは、前臨床段階で懸念されていた肺毒性の問題は認められませんでした。これらの知見は、より長期の試験で検証される必要があります」と述べています。

この研究の著者はバイオジェン社に勤務している。

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MDSバーチャル会議2021について会議参加者は、パーキンソン病を含む運動障害における最新の研究成果と最先端の治療法を学ぶために集まります。9,000カ国以上から100人を超える医師、科学者、医療専門家がバーチャル形式で参加し、30時間を超える教育コンテンツと、世界中の同僚から提出された1,300件の科学論文抄録を視聴します。

国際パーキンソン病・運動障害学会について国際パーキンソン病・運動障害学会（MDS）は、11,000人を超える臨床医、科学者、その他の医療専門家からなる国際的な学会であり、教育と研究を通じて患者ケアの向上に尽力しています。MDSの詳細については、www.movementdisorders.orgをご覧ください。