本態性振戦治療薬の第2相試験の結果、上肢振戦の改善が示された

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ミルウォーキー、ウィスコンシン州 – MDSバーチャル会議2で発表された研究によると、新たな研究では本態性振戦の治療薬の第2021相試験から有望な結果が得られている。

SAGE-324/BIIB124は、抑制性受容体のシグナル応答能力を向上させるポジティブアロステリックモジュレーターです。この抑制作用の増強は、本態性振戦の症状を改善すると考えられています。

本研究では、神経活性ステロイドであるSAGE-2/BIIB324の安全性、有効性、および忍容性を検証するため、第124相試験を実施しました。本態性振戦の患者を無作為に薬剤群またはプラセボ群に割り付け、治療前後の振戦重症度を本態性振戦評価尺度（TETRAS）を用いて評価しました。その結果、上肢振戦はプラセボ群と比較して、薬剤群で軽減することが示されました。

チュラロンコーン大学病院神経学教授兼院長のRoongroj Bhidayasiri医師（医学博士、FRCP）は、この研究について次のように述べています。「プロプラノロールとプリミドンからなる従来の経口薬に代わり、ETに対する新たな治療選択肢が長らく待ち望まれてきました。GABA-A調節異常はETに関与するよく知られたメカニズムであるため、第一選択治療に反応が乏しい患者や術後補助療法を検討されている患者にとって、将来的な選択肢となる可能性のある新薬開発の潜在的なターゲットです。SAGE-324/BIIB124は最近、プラセボ対照試験である第2相試験で試験され、プラセボと比較して、4ヶ月時点でTETRAS項目1スコアで示される上肢振戦機能サブスケールの有意な減少を示しました。これらの初期の知見は有望ではありますが、振戦の特徴を持たない比較的少数の被験者を対象とした28日間という非常に短い期間であり、結果が限られているため、慎重に解釈する必要があります。」単一の評価尺度に当てはめることはできませんでした。さらに、少数の被験者（23.5%）が初期用量60mgで試験を完了したため、この用量では耐えられない有害事象が発生する可能性が示唆されました。今後の研究では、より多くの患者を対象に、詳細な（臨床的ではなくデジタル的な）表現型と、技術に基づく（できればデジタルの患者報告アウトカム指標）および日常機能評価を含む様々なアウトカムを組み込む必要があります。本研究の著者はSage Therapeuticsに勤務しています。

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MDSバーチャル会議2021について: 会議参加者は、パーキンソン病を含む運動障害における最新の研究成果と最先端の治療法を学ぶために集まります。8,000カ国以上から100人を超える医師、科学者、医療専門家がバーチャル形式で参加し、30時間を超える教育コンテンツと、世界中の同僚から提出された1,300件の科学論文抄録を視聴します。

国際パーキンソン病・運動障害学会について国際パーキンソン病・運動障害学会（MDS）は、11,000人を超える臨床医、科学者、その他の医療専門家からなる国際的な学会であり、教育と研究を通じて患者ケアの向上に尽力しています。MDSの詳細については、www.movementdisorders.orgをご覧ください。