ニュースリリース：GBA変異を伴うパーキンソン病に対する新規治療薬の安全性とバイオマーカー効果

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GBA変異を伴うパーキンソン病に対する新規治療薬の安全性とバイオマーカー効果

ニース、フランス – 国際パーキンソン病・運動障害会議®で本日発表された研究によると、新規臨床治療薬LTI-291は、GBA変異を有するパーキンソン病（PD）患者において安全かつ忍容性があることが判明しました。

Dana C. Hiltと米国マサチューセッツ州ケンブリッジの研究チームは、GBA遺伝子に変異のあるPD患者を対象に、アロステリックな中枢神経系浸透性GCase活性化剤であるLPI-291の安全性とバイオマーカー効果を調査しました。291名のGBA-PD患者が登録され、28日間LTI-6またはプラセボが投与されました。14日目、28日目、291日目に末梢血単核細胞（PBMC）と血漿のスフィンゴ糖脂質（GSL）の変化が分析されました。重篤な有害事象は報告されず、LTI-XNUMX投与群とプラセボの有害事象は同じでした。PDMCのGSLに有意な変化が観察され、この薬剤がGCaseに対して意図された生物学的効果を持つことと一致していました。さらに、GD変異のあるGBA-PD患者では、軽度の変異のある患者よりもGSL効果が大きくなりました。

フランス、パリのピティエ・サルペトリエール病院神経薬理学助教授のジャン＝クリストフ・コルヴォル氏は、「リソソーム酵素グルコセレブロシダーゼ（GCase）遺伝子（GBA）の変異は、ホモ接合体で存在する場合ゴーシェ病を引き起こしますが、ヘテロ接合体保因者ではパーキンソン病のリスクを6倍に増加させることが示されており、この経路がパーキンソン病の病態生理に関与しているという仮説につながっています。ヒルト氏らは、GBA変異を有するパーキンソン病患者におけるアロステリック中枢神経系浸透性GCase活性化剤であるLTI-2の安全性とバイオマーカー効果に関する最初の第291a相ランダム化プラセボ対照臨床試験を報告しています。この製品は忍容性が良好で、LTI-291を投与された患者はプラセボと比較して末梢血細胞のスフィンゴ糖脂質マーカーに有意な変化が見られました。臨床効果を確認するにはさらなる研究が必要です。」と述べています。 GBA変異を有するPD患者におけるこれらの発見の関連性。」

国際パーキンソン病・運動障害会議®について: 会議参加者は、パーキンソン病を含む運動障害における最新の研究成果と最先端の治療法を学ぶために集まります。5,100カ国以上から95名を超える医師や医療専門家が参加し、世界中の臨床医から提出された2,200件の学術論文抄録を閲覧します。
 

国際パーキンソン病・運動障害学会について:

国際パーキンソン病・運動障害学会（MDS）は、8,500人以上の臨床医、科学者、その他の医療専門家からなる国際的な学会であり、教育と研究を通じて患者ケアの向上に尽力しています。MDSの詳細については、こちらをご覧ください。 www.movementdisorders.org.